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topo mdx - Dipartimento di Farmacia

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topo mdx - Dipartimento di Farmacia
GIORNATA PUGLIESE su
FARMACO E PRODOTTI per la
SALUTE
II EDIZIONE
“IL FARMACO PER DIAGNOSI
PRECOCI E MALATTIE RARE”
DOTTORATO IN
SCIENZE BIOCHIMICHE E
FARMACOLOGICHE
Sezione di Farmacologia
Capogrosso Roberta Francesca
Bari, 25 Febbraio 2011
Sezione di Farmacologia
Dipartimento Farmaco-Biologico
Facoltà di Farmacia
DOTTORATO IN
SCIENZE BIOCHIMICHE E
FARMACOLOGICHE
Sezione di Farmacologia
Dottorandi
Roberta CAPOGROSSO
Teresa COSTANZA
Valeriana SBLENDORIO
Gianluca GRAMEGNA
Gianluigi CANNONE
Roberta CARBONARA
Antonia SCARAMUZZI
Sara CALZOLARO
Maria CANNONE
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
PRINCIPALI METODOLOGIE
STUDI IN VIVO in modelli animali
-trattamenti farmacologici cronici
-modelli animali
Æ topo mdx
Æ topi transgenici
Æ ratto depletato di K+
Æ roditore sospeso
-gabbie metaboliche
-elettromiografia
-Misuratore della forza muscolare degli arti di roditore
-traedmill orizzontale
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
PRINCIPALI METODOLOGIE
Ex-vivo – in vitro
ELETTROFISIOLOGIA
-Microelettrodi intracellulari
Æ parametri di cavo
Æ potenziale d’azione
Æ soglia meccanica di contrazione
-"Hille- Campbell" voltage clamp
Æ correnti ioniche in fibre muscolari isolati
-Patch Clamp
Æ correnti ioniche in cellule native e linee cellulari
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
PRINCIPALI METODOLOGIE
CITOFLUORIMETRIA IN IMAGING
-Determinazione dell’omeostasi del calcio
in cellule native e linee cellulari
ORGANO ISOLATO
-Contrazione del muscolo scheletrico
-Contrazione del muscolo liscio
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
PRINCIPALI METODOLOGIE
BIOLOGIA MOLECOLARE E BIOCHIMICA
-Real-time PCR: espressione genica
-DNA ricombinante e mutagenesi
-colture cellulari e trasfezione di proteine
-Spettrometria in cuvette e piastre 96-pozzi
- ELISA
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
MODELLI ANIMALI
E
STUDI FARMACOLOGICI PRE-CLINICI
IN VIVO ED EX VIVO
Modelli animali genetici di malattie rare
topo mdx
topo adr
topi transgenici
Modelli indotti e/o secondari
roditore sospeso
ratto ipocalemico
miopatie da farmaci (statine)
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
MODELLO GENETICO
TOPO MDX
Paziente DMD e topo mdx: stesso difetto genetico e biochimico
Totale assenza della proteina distrofina,
che conferisce stabilità meccanica alla fibra muscolare durante la contrazione
Normale
Distrofico
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
Il topo mdx esercitato mostra i tipici i marcatori
molecolari, morfologici e funzionali di danno
muscolare che si osservano nei pazienti DMD
Farmaci che bersagliano eventi patologici
+
Approccio multidisciplinare
Marcatori della patologia
Valutazione
effetto terapeutico
Meccanismi patogenetici
Identificazione di
nuovi bersagli
..durante il dottorato
¾ Valutazione dell’efficacia di trattamenti
farmacologici:
ƒ saggi funzionali in vivo, in vitro, ex vivo
ƒ utilizzo di appropriati strumenti da laboratorio
¾ Ricerca bibliografica
¾ Valutazione critica di lavori scientifici
¾ Seminari e congressi
UNIVERSITA’ DEGLI STUDI DI BARI
ALDO MORO
Dottorato in Scienze Biochimiche e Farmacologiche
Sezione di Farmacologia, Dip. Farmaco-Biologico
EFFETTO DELL’ESERCIZIO E DI TRATTAMENTI
FARMACOLOGICI SULLE PROPRIETA’ CONTRATTILI
DEI MUSCOLI DI TOPO DISTROFICO MDX, MODELLO
ANIMALE DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI
DUCHENNE: CORRELAZIONE CON GLI INDICI
FUNZIONALI, BIOCHIMICI E MORFOLOGICI DELLA
PATOLOGIA PER LA VALIDAZIONE IN
TEST FARMACOLOGICI PRE-CLINICI
Docente guida:
Prof.ssa Annamaria De Luca
Dottoranda:
Capogrosso Roberta Francesca
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
Studi in vivo
Studi ex vivo
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
Nella DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE (DMD)
¾ Parametri Contrattili Alterati Dalla Patologia
¾ Efficacia di trattamenti farmacologici In Vivo
su muscoli isolati di topi mdx
MDX: modello animale della DMD
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
MUSCOLO DIAFRAMMA
Forza di contrazione
tetanica
Forza di contrazione
singola
wt
mdx
wt
mdx
wt
mdx
MUSCOLO EDL
wt
mdx
PARAMETRI CONTRATTILI ALTERATI DALLA PATOLOGIA
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
CONTRAZIONE ECCENTRICA
wt
mdx
SUSCETTIBILITA’ DELLE FIBRE DISTROFICHE ALLO STRETCH
MECCANICO INDOTTO DA CONTRAZIONE ECCENTRICA
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
DIFFERENZE FUNZIONALI
TRA CONDIZIONE
PATOLOGICA E
CONTROLLO
J Appl Physiol 106: 1311-1324, 2009
Multiple pathological events in exercised dystrophic mdx mice
are targeted by pentoxifylline: outcome of a large array of in
vivo and ex vivo tests
Rosa Burdi,1,* Jean-François Rolland,1,* Bodvael Fraysse,1 Karina Litvinova,1 Anna Cozzoli,1
Viviana Giannuzzi,1 Antonella Liantonio,1 Giulia Maria Camerino,1 Valeriana Sblendorio,1,2
Roberta Francesca Capogrosso,1 Beniamino Palmieri,2 Francesca Andreetta,3 Paolo
Confalonieri,3 Leonarda De Benedictis,4 Monica Montagnani,4 and Annamaria De Luca1
Forza di contrazione
tetanica
Forza di contrazione
singola
wt
mdx
Mdx + PTX
wt
mdx
Mdx + PTX
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
Effetti specifici dei farmaci sulle proprietà contrattili …
TRATTAMENTO FARMACOLOGICO CON
RESVERTAROLO
wt
mdx
Mdx +
Resveratrolo
wt
mdx
nessun effetto su parametri contrattili…
Mdx +
Resveratrolo
Dottorato in Scienze Biochimiche e
Farmacologiche
Sezione di farmacologia
TRATTAMENTO FARMACOLOGICO CON
RESVERTAROLO
mdx
wt
mdx
Mdx+
Resveratrolo
Effetto del trattamento con Resveratrolo sui livelli di anione
superossido a livello muscolare e sui livelli di Creatina Chinasi
plasmatica
Sezione di Farmacologia
Dipartimento Farmaco-Biologico
Facoltà di Farmacia
PARTECIPAZIONE A SEMINARI E CONGRESSI …
societa' italiana di farmacologia
Seminario nazionale dottorandi
XV TELETHON CONVENTION
Palazzo dei Congressi – Riva del
Garda
March 9-11, 2009
CLUB "PONTIGNANE e PONTIGNANI"
Fly UP