SIPPET, studio internazionale randomizzato, ha dimostrato un

SIPPET, studio internazionale randomizzato, ha
dimostrato un’incidenza di inibitori dell’87% più alta con
fattore VIII ricombinante nel trattamento di pazienti
affetti da emofilia A grave.
I risultati dello studio sono stati pubblicati oggi 26 maggio 2016 su New
England Journal of Medicine.
• I risultati dello studio SIPPET (Survey of Inhibitors in Plasma-Products Exposed Toddlers)
potrebbero avere ripercussioni nella scelta dei prodotti per il trattamento di pazienti affetti
da emofilia A grave. Questo il parere dei principali ricercatori Flora Peyvandi e Pier
Mannuccio Mannucci del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi.
• In particolare, i risultati mostrano che in pazienti con emofilia A grave non
precedentemente trattati, la somministrazione di FVIII ricombinante (rFVIII) è associata ad
una incidenza di inibitori dell’87% più alta rispetto al trattamento con FVIII plasmaderivato
contenente Fattore von Willebrand (pdFVIII/VWF).
• SIPPET è il primo studio randomizzato e controllato su emofilia e inibitori che risponde al
fondamentale quesito clinico circa il ruolo della tipologia di fattore VIII. Questo studio
clinico, spontaneo, avviato su iniziativa di alcuni ricercatori, e multicentrico, ha coinvolto 42
centri per il trattamento dell'emofilia in tutto il mondo.
• Lo studio è stato sponsorizzato dalla Fondazione Angelo Bianchi Bonomi, e ha ricevuto
sostegno economico del Ministero della Salute italiano e finanziamenti non vincolanti da
Grifols, Kedrion e LFB.
Milano (Italia), 26 maggio, 2016 – Lo studio SIPPET, che ha coinvolto 42 centri in 14 Paesi tra
Europa, Nord e Sud America, Africa e Asia, è stato pensato per risolvere in maniera definitiva la
questione a lungo dibattuta se le diverse tipologie di concentrati di fattore VIII (quello
plasmaderivato contenente Fattore von Willebrand o quello ottenuto con tecnologia ricombinante)
comportino un diverso rischio di sviluppare inibitori nei bambini con emofilia A grave non
precedentemente trattati (PUPs – Previously Untreated Patients).
Ciò che rende SIPPET unico nel suo genere è il fatto che si tratta del primo studio randomizzato in
cui i pazienti trattati con FVIII/VWF plasma-derivato o con fattore VIII ricombinante sono stati scelti
in maniera del tutto casuale. La comunità medica ritiene che gli studi randomizzati garantiscano la
più alta evidenza scientifica, poiché la randomizzazione minimizza i fattori confondenti che
potrebbero influenzare il risultato.
Lo studio è stato condotto tra il 2010 e il 2015. Dei 251 pazienti analizzati, 76 hanno sviluppato un
inibitore. Precisamente, hanno sviluppato un inibitore 29 dei 125 pazienti trattati con FVIII/VWF e
Page 1 of 2
47 dei 126 pazienti trattati con FVIII ricombinante - e questo è il principale risultato dello studio.
L'analisi di regressione di Cox ha dimostrato che il trattamento dei pazienti con emofilia A grave
non precedentemente trattati (PUPs) con FVIII ricombinante è associato ad una incidenza di
inibitori dell’87% più alta rispetto ai pazienti a cui è stato somministrato il FVIII/VWF
plasmaderivato. Risultati simili sono stati riscontrati anche nello sviluppo di inibitori con titoli elevati.
I risultati, pubblicati oggi 26 maggio 2016 su New England Journal of Medicine, potrebbero avere
ripercussioni nella scelta dei prodotti per il trattamento di pazienti affetti da emofilia A grave,
considerato che lo sviluppo di inibitori rimane la sfida principale nella cura dell’emofilia A.
SIPPET è uno studio clinico spontaneo internazionale, multicentrico, prospettico, randomizzato in
aperto, avviato su iniziativa di un gruppo di ricercatori italiani guidati da Flora Peyvandi e Pier
Mannuccio Mannucci del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, dell’Ospedale
Maggiore Policlinico e dell'Università di Milano. Lo studio è stato sponsorizzato dalla Fondazione
Angelo Bianchi Bonomi, ha ricevuto sostegno economico dal Ministero della Salute italiano e
finanziamenti non vincolanti da Grifols, Kedrion e LFB.
Nota informativa sull’ emofilia e sugli inibitori:
I pazienti affetti da emofilia A per tutta la vita sono a rischio di emorragie incontrollate causa
l’assenza del fattore VIII della coagulazione. I sanguinamenti possono essere trattati o prevenuti
attraverso la somministrazione di concentrati di fattore VIII. Il fattore VIII può essere ottenuto da
plasma umano donato o tramite la tecnologia del DNA ricombinante. Se, da una parte, questi
trattamenti hanno quasi normalizzato l'aspettativa di vita dei pazienti affetti da emofilia A, è anche
vero che un numero considerevole di bambini sviluppano anticorpi (inibitori) contro il fattore VIII,
ostacolando in tal modo i benefici del trattamento. La cura di pazienti con inibitori è al contempo
difficile e costosa. La presenza di inibitori può portare a una più difficile gestione dei
sanguinamenti, ma anche a un aumento della mortalità. Inoltre, il costo di cure a vita per un
paziente con emofilia che sviluppa un inibitore tende ad essere estremamente elevato.
Per ulteriori informazioni:
New England Journal of Medicine: http://www.nejm.org
SIPPET: http://www.sippet.org
Page 2 of 2